Terapija za ozljede leđne moždine se ispituje na ljudima

Kineska tvrtka XellSmart Biopharmaceutical službeno je objavila da je njezina alogena stanična terapija neuronskih regenerativnih stanica izvedenih iz iPSC-a, dobila službeno odobrenje kineske Nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA) i američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) za kliničko ispitivanje faze I za liječenje ozljede leđne moždine (SCI), teške i trenutno neizlječive bolesti središnjeg živčanog sustava koja pogađa više od 15 milijuna pacijenata diljem svijeta.

Kao prvo regenerativno kliničko ispitivanje globalno koje koristi terapijski proizvod na bazi specifičnih neuronskih progenitorskih stanica za liječenje ozljede leđne moždine, studiju će voditi kineska Treća pridružena bolnica Sveučilišta Sun Yat-sen, specijalizirana u liječenju ozljeda leđne moždine.

Ozljeda leđne moždine (OLE) je globalno rasprostranjen neurološki poremećaj, koji karakterizira visoka stopa invaliditeta, nepovratnost, i značajan teret za pacijente, obitelji i društvo.

OLE prvenstveno pogađa mlade i odrasle osobe srednje dobi, obično kao rezultat prometnih nesreća, sportskih ozljeda ili drugih trauma. Kao stanje koje duboko utječe na socijalno funkcioniranje pacijenta, zahtijeva cjeloživotnu skrb i rehabilitaciju, što dovodi do značajnog ekonomskog tereta i velikih društvenih troškova. Osim tjelesnog invaliditeta, pacijenti s OLE često se suočavaju s ozbiljnim izazovima u zapošljavanju, socijalnoj integraciji i mentalnom zdravlju. U zemljama s visokim prihodima, doživotni troškovi zdravstvene zaštite i njege po pacijentu mogu premašiti milijun američkih dolara, što predstavlja veliko opterećenje i za obitelji i za javnozdravstvene sustave.

Procjenjuje se da diljem svijeta preko 15 milijuna ljudi pati od ozljede leđne moždine (SCI). Ta brojka uključuje preko 3 milijuna pacijenata u Kini i 300.000 pacijenata u SAD-u. Svake godine Kina i SAD prijavljuju otprilike 100.000 odnosno 18.000 novih slučajeva akutne ili subakutne SCI, što je ekvivalentno gotovo 10 odnosno 2 nova slučaja svakog sata.

SCI često dovodi do djelomične ili potpune paralize, s gubitkom motoričkih i senzornih funkcija. Većina pacijenata doživljava trajni invaliditet, što ozbiljno ugrožava kvalitetu njihovog života. Zbog ograničenog regenerativnog kapaciteta središnjeg živčanog sustava, popravak živaca nakon SCI-a ostaje izuzetno izazovan. Trenutni tretmani uglavnom su ograničeni na rehabilitaciju i potpornu njegu, bez učinkovitih terapija za poticanje regeneracije živaca tijekom faze ozljede.

Nakon više od četiri godine rigoroznog razvoja i predkliničkih studija, XellSmart je surađivao s vodećim kliničkim stručnjacima za ozljede leđne moždine kako bi pokrenuo prvo svjetsko registracijsko kliničko ispitivanje gotove, alogene, iPSC-izvedene, podtipski specifične, regenerativne neuronske stanične terapije za ozljede leđne moždine.

Ovo pionirsko ispitivanje predstavlja prekretničko postignuće u globalnim naporima za razvoj regenerativnih terapija za ozljede leđne moždine. Posvećen unapređenju revolucionarnih tretmana, XellSmart ima za cilj redefinirati mogućnosti oporavka od ozljede leđne moždine, donoseći novu nadu pacijentima u Kini i diljem svijeta te pružajući opipljivo olakšanje obiteljima i zajednicama pogođenim ovim razornim stanjem.

Višestruki kandidati za stanične terapije kliničke kvalitete izvedene iz iPSC-a koje je razvio XellSmart završili su razvoj osnovne CMC metode, s potpuno integriranim proizvodnim procesima kliničke kvalitete i sustavima kontrole kvalitete.

XellSmart je uspješno proizveo kliničke serije višestrukih terapija neuralnih progenitorskih stanica izvedenih iz iPSC-a specifičnih podtipova GMP-a, koje se trenutno koriste u više nacionalnih, registriranih ili registracijskih kliničkih studija i globalnih kliničkih ispitivanja.

Ovo ispitivanje faze I koje testira sigurnost i učinkovitost, kao i parametre doziranja, trebalo bi biti završeno sljedeće godine, a ako bude uspješno, prijeći će u sljedeću fazu, koja uključuje veću populaciju. Očekuje se da će faza II tada započeti najranije 2028. godine, a terapija bi se tada mogla masovno proizvoditi i biti dostupna u roku od pet do sedam godina.

"Prelazimo s njege na liječenje", rekao je glasnogovornik XellSmarta. "Po prvi put nudimo pravu nadu milijunima ljudi koji žive s ozljedom leđne moždine."